全球首位被CAR-T治愈的女孩Emily无癌生存12年!CAR-T已治疗数万名患者

信息来源: | 发布日期: 2024-05-10 | 浏览量:216
      2024年5月10日,全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童—艾米莉·怀特海德(Emily Whitehead)已无癌生存12周年。如今的她,已成为一名宾夕法尼亚大学的一名大学生,今年与往年不同,Emily不再社交平台上晒出了自己的抗癌照,而是在官网写着“Emily is alive today because of cancer research“,表明已开启告别癌症后的新生活。Emily的抗癌故事作为世界上第一个接受CAR-T治疗的儿童白血病患者,她曾牵动着无数人的心,也为无数医生、患者带来鼓舞。她的故事曾相继出现在《纽约时报》、《福布斯》等报刊、杂志及电视节目上,受到广泛关注。连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见,她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。在之前的11年里,每一年Emily都会用拍照打卡的形式,宣告自己又成功的跨过一年。她坚持对病情的公开,也是给社会带来满满的正能量,给无数病友带来战胜癌症的信心。


      如今她和她的父母成立了Emily命名的基金会(Emily Whitehead Foundation),目的是为了通过募集资金和各种公益活动,推动CAR-T等新型疗法的研究,为更多儿童肿瘤患者提供更多的治愈可能。




      2010年5月,5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病(ALL)。对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说,用化疗可以治愈。但艾米丽没那么幸运,两年内复发了两次,身体每况愈下。当地医生已经束手无策,只能让她的父母带她回家。但Emily的父母不愿放弃,来到了当时治疗儿童肿瘤最好医院之一的费城儿童医院。从此,Emily开启了传奇之旅。当时,宾西达尼亚大学Carl H.June教授(CAR-T细胞疗法创始人之一)团队正在复发/难治性儿童ALL中开展CAR-T试验。这个全新疗法,在儿童白血病领域处于完全空白。但面对最后一线生机,Emily父母决定放手一搏。

      这种“革命性”疗法,简单来说,就是从Emily体内分离出免疫T细胞,然后对其进行基因改造。给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”,也就是CAR。经过体外的大量培植后再回输到Emily体内,这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队,能够发挥精准杀敌的功效。
2012年3月1日,生命垂危的Emily接受了CAR-T治疗,成为了************个接受试验性“CAR-T”治疗的儿童患者。
CAR-T细胞注射到Emily体内后,产生了细胞因子风暴等副作用,她迅速发烧,血压骤降,重度昏迷,甚至在重症监护室待了两周。所有人都认为Emily挨不过去了,直到有一天,检测报告显示,Emily体内的白细胞介素6(IL-6)激增,表明她的免疫系统不断攻击自身!医生决定给Emily使用一种叫妥珠单抗(Tocilizumab)的免疫抑制药物。给药后几小时内,她的情况明显变好。第二天就醒过来了,那一天正好是Emily的七岁生日。
在接受治疗三周后,检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示,她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了。直到现在,12年过去了,Emily的癌症始终没有复发,CAR-T疗法真正实现了癌症的“治愈”!


      CAR-T疗法带来全球癌症治疗新变革
      Emily的成功治愈,掀起全球科学家们对CAR-T疗法的研发热潮。如今,Emily已不再是孤例,至少有2万名患者接受了CAR-T疗法,成功率从50%到90%不等。最近,费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者,其中至少有70名儿童已存活了五年,没有癌症复发的迹象。根据Emily官网显示,得益于CAR-T等新型疗法,儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%。

      目前,全球已有11款CAR-T产品获批上市,其中美国食品药品监督管理局(FDA)批准了6款,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了5款,除了泽沃基奥仑赛注射液,其他分别为复星凯特的阿基仑赛注射液(CD19)、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(CD19)、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液(BCMA)及合源生物的纳基奥仑赛注射液(CD19),产品价格均在百万级别。




      截至目前,CAR-T疗法在多种血液系统肿瘤中已取得了重大突破,但在实体瘤领域,尚未取得突破性进展,但全球各地的研究人员正在夜以继日地不断努力中,从CAR-T靶点类型的创新(CD19、CD22、BCMA等)、到应用方式的创新(单靶、双靶、序贯),CAR-T似乎展现了无限可能。
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